GENZYME Firması Ürünleri

fabrazyme 35 mg 1 flakon

Kısıtlamalar
Lizozomal hastalıklar için tedavi ilkeleri
Çocuk metabolizma hastalıkları veya erişkin endokrinoloji ve metabolizma veya gastroenteroloji (çocuk veya erişkin) uzman hekimlerinden en az birinin yer aldığı, teşhis ve tedavi ile ilgili tüm bilgileri içeren sağlık kurulu raporu düzenlenecektir.
Bu rapora dayanılarak hastanın tedavisi için gerekli ilaçlar adı geçen uzman hekimler tarafından 3 aylık miktarı aşmayacak miktarda reçeteye yazılabilir. Hastanın takip ve tedavi edildiği sağlık kurumlarında, hastalar adına dosyalar açılacak ve tüm bilgiler bu dosyada muhafaza edilecektir. Hasta takibi 3 ayda bir yapılır.
Hastanın tedavisi raporunda belirtilen tedavi şemasına göre adı geçen uzman hekimlerce, bu hekimlerin bulunmadığı yerlerde çocuk sağlığı ve hastalıkları veya iç hastalıkları uzman hekimlerince klinik koşullarda uygulanır.
A) Gaucher Hastalığı Tedavi Esasları
1) Teşhis için:
a) Hastanın enzim düzeyi (Glucocerebrosidase) belirlenecek (enzimatik teşhis) veya
b) Mutasyon analizi yapılacaktır.
2) Enzim tedavisi uygulama kriterleri:
Tedavi endikasyonu olan hastalık tipleri:
· Tip I (Non Nöropatik Form)
· Tip III (Kronik Nöropatik Form)’tür.
Tip II (Akut Nöropatik Form) için enzim tedavisi yapılmayacaktır.
3) İlk tedavi başlangıcından 6 ay sonra, bu rapordan sonra da yılda bir kez rapor yenilenecektir.
4) İzleme kriterleri:
Tedaviye başlamadan önce karaciğer-dalak boyutları, tam kan sayımı, karaciğer enzimlerinin tayini, karaciğer-dalak boyutlarının volumetrik ölçümü, kemik lezyonları yönünden gerekli tetkikler yapılacaktır. Bu sonuçlar ilk düzenlenecek raporda belirtilecektir. Tedavi sırasında klinik ve laboratuar değerlendirmeleri ile hastalığın ilerlemesinin durması veya düzelme gözlenmesi tedaviyi veren hekim tarafından tedavi sonrası devam kriteri olarak müteakip raporda ifade edilecek, tedavinin devamına veya kesilmesine hekim karar verecektir.
5) Halen tedavi almakta olan hastaların tedaviye devam edip etmeyecekleri bu Tebliğ’de yer alan kriterlere göre değerlendirilecektir.
6) Enzim dışındaki tedavi seçenekleri (substrat inhibisyonu tedavisi gibi) çocuk metabolizma hastalıkları veya erişkin endokrinoloji ve metabolizma veya gastroenteroloji (çocuk veya erişkin) uzman hekimlerinden birisinin bulunduğu üç imzalı ilaç kullanım raporunda enzim tedavisinin mümkün olmama gerekçelerinin (enzime karşı anaflaktik reaksiyon, tedavi etkinliğini bozan antikor varlığı vb) belirtilmesi halinde uygun endikasyonları doğrultusunda reçete edildiğinde bedeli ödenecektir.
B) Fabry hastalığı tedavi esasları
Hastanın enzim düzeyi (Galactosidase) belirlenerek enzimatik tanı konulacaktır. Uygulanacak maksimum enzim dozu 2 haftada bir 1mg/kg’dır.
Imigluseraz sadece tip 1 Gaucher ’de.


Endikasyonlar
Fabry hastalığında rekombinant insan a-galactosidase A enzimi.

Dozaj
2 haftada bir 1mg/Kg, dilüe edilerek yavaş infüzyon.

Annelik ve emzirme
Gebelik kategorisi B. Anne sütü

Yan etkiler
taşikardi, hipertansiyon, göğüs ağrısı, dispne, ateş, abdominal ağrı, kaşıntı, döküntü, bulantı, kusma gibi infüzyon reaksiyonları.